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學術研究

【會議報道】2019金賽藥業兒童生長發育集智峰會

  1. 2019-01-08
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律回春暉漸,萬象始更新。
 
我們攜手走過了不平凡的2018年,迎來全新的2019年。
 
2019金賽藥業兒童生長發育集智峰會于1月6日在“鵬城”深圳召開,請看小編從現場發來的新鮮報道。
 
 
 
 
下面是專家們的精彩演講
 
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Martin Savage 教授
 
前歐洲兒科內分泌協會秘書長
 
《生長激素的過去,現在和未來》
 
 

自1900年開始,對生長激素生理學的研究和認識飛速進步??茖W家們對于GH分泌的生理學及其與生長的關系研究的更加深入。包括:下丘腦-垂體功能、胰島素生長因子系統、GHRH及其類似物的結構、GH-IGF-1軸的研究和疾病診斷等。從1958年到2018年的60年,從人垂體源性生長激素到重組人長效生長激素,見證了生長激素治療的巨大變化。

 

概述了生長激素對矮小相關疾病治療的有效性和安全性。GH的適應癥從過去的生長激素嚴重缺乏到現在很多生長激素不缺乏的疾病例如ISS、特納綜合征、SGA引起的矮小、SHOX等。同時,生長激素必須針對不同病人進行個性化治療,每個孩子的治療劑量需要取決于疾病診斷和預測因素。而且,生長激素缺乏癥可能是永久性疾病,必須考慮過渡期和成人期的GH治療。

 

短效生長激素需要每天注射,造成很多患者依從性不佳顯著降低生長激素治療效果。預測未來5年長效生長激素對于矮身材兒童的治療將帶來革命性的影響,未來矮小兒童的治療必將全面進入長效時代!

 
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王軍志 研究員/博士生導師
 
中國食品藥品檢定研究院
 
《生物藥的發展與質量研究》
 
 

生物藥是以微生物、細胞、動物或人源組織和體液等為原材料,應用傳統技術或現代生物技術制成,用于人類疾病的預防和治療。包括疫苗、抗毒素及免疫血清、血液制品、重組DNA制品、基因和細胞治療、其他制品六類。隨著重組DNA和基因技術的進步,生物藥的范疇在不斷擴大,在公眾健康中發揮越來越重要的作用。

 

疫苗免疫接種是控制傳染病最經濟有效的手段。隨著基因工程技術發展涌現出的新技術新產品,如抗PD-1/PD-L1單抗、CART-T免疫療法等產品也極大地改善了公眾的生活質量。

 

質量評價研究是生物藥研發成果轉化的重要環節,科學系統的質量評價研究,才能保障創新藥安全有效。中國參與了大量國際標準和技術指南修訂,目前已經獲得生物制品標準制修訂的話語權,為實現生物制品 “中國制造”走向世界創造了先決條件。

 

基因工程藥物的質量控制,包括原材料、培養過程、純化工藝、最終產品4個環節。目前中國質量控制標準達到國際水平,為實現國際化奠定了基礎。在生長激素水劑關鍵屬性:主要雜質控制和安全性指標方面,國產生長激素水劑的標準要嚴于進口同類產品。隨著新技術新產品不斷涌現,監管科學仍然面臨挑戰。

 
 
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羅小平  教授
 
華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院
 
《全面推進規范診療,保障兒童健康》
 
 

兒童健康是全民健康的基石,兒童生長發育是重要組成部分,全面規范兒童生長發育疾病的診療行為是保證兒童健康成長的重要手段。

 

兒科遺傳代謝內分泌學組近年年會參會醫師數、來稿數均快速增長,已成為兒科領域最大學組之一。學組成立以來始終致力于診療規范:不斷制定診療共識及參與國際共識制定,規范臨床診療;完善流行病學數據,助力診療規范;積極開展藥物臨床試驗,推動藥物研發;積極參與國家罕見病政策的制定;生長發育領域學術研究成果也大量發表;積極開展學術交流,規范兒童內分泌遺傳代謝疾病臨床診治。

 

學組未來將全面推進診療規范,保障兒童健康:制定更多共識指南、教材;開展更多科學研究及形式多樣的學術交流和培訓;舉辦系列活動加強診療規范,確保學術合規、診療合規。

 
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2020年金賽藥業兒童生長發育集智峰會我們再相會,精彩繼續!
 
 
 
 

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